Thế hệ thuốc mới hứa hẹn thay thế hóa trị trong điều trị ung thư

Thế hệ thuốc mới hứa hẹn thay thế hóa trị trong điều trị ung thư

Chánh Tài

(TBKTSG Online) – Một thế hệ thuốc mới, đang được các hãng dược phẩm ráo riết phát triển, có thể tấn công các tế bào ung thư trong cơ thể mà không làm tổn thương các tế bào khỏe mạnh xung quanh. Do vậy, chúng có tiềm năng thay thế liệu pháp hóa trị và những tác dụng phụ tàn phá của liệu pháp này, hứa hẹn định hình lại cuộc chiến chống ung thư.

DS-8201 là một liên hợp thuốc kháng thể được thiết kế để nhắm đích xác tác nhân gây độc đến các tế bào ung thư. Ảnh: pharmaceutical-technology

Thế hệ thuốc này là các sinh dược phẩm có tên gọi liên hợp thuốc kháng thể (Antibody drug conjugates – ADC). Chúng đã được nghiên cứu và phát triển trong nhiều thập kỷ và giờ đây đang gây chú ý nhờ thành công của một loại ADC điều trị đích có tên gọi DS-821 trong cuộc thử nghiệm điều trị bênh ung thư vú giai đoạn cuối. DS-821 là sự kết hợp giữa kháng thể trastuzumab và tác nhân diệt tế bào ung thư có tên gọi deruxtecan.

Hồi tháng 3-2019, hãng dược phẩm AstraZeneca (Anh) đồng ý góp đến 6,9 tỉ đô la Mỹ để hợp tác phát triển DS-8201 với hãng dược phẩm Daiichi Sankyo (Nhật Bản). Đây cũng là thương vụ lớn nhất trong hơn một thập kỷ của AstraZeneca. Quyết định đầu tư này được nhìn nhận như là động thái chứng thực tiềm năng của DS-8201 cũng như thế hệ thuốc ADC nói chung như là một giải pháp thay thế cho hóa trị liệu, phương pháp điều trị được sử dụng hiện nay đối với nhiều căn bệnh ung thư.

Daiichi Sankyo cho biết tháng 9 tới sẽ nộp đơn lên Cục Quản lý thực phẩm và dược phẩm Mỹ (FDA) xin cấp phép lưu hành cho DS-8201. Giờ đây, DS-8201 đang được ca ngợi đến mức một số nhà phân tích dự báo nó sẽ mang về mức doanh thu vượt 7 tỉ đô la Mỹ mỗi năm mà hãng dược phẩm Roche (Thụy Sĩ) đang kiếm được từ thuốc điều trị ung thư vú Herceptin.

“DS-8201 có thể trở thành một trong những sinh dược phẩm trị ung thư lớn nhất”, Caroline Stewart, một nhà phân tích ở Bloomberg Intelligence, nói. Bà ước tính doanh thu bán thuốc DS-8201 rốt cục có thể lên đến mức gần 12 tỉ đô la mỗi năm trên toàn cầu.

Bà cho biết: “Trong khi lĩnh vực sinh dược phẩm đang tiến triển nhanh, chỉ có một vài công ty tập trung vào các ADC, đặc biệt, Daiichi Sankyo dường như đã phát triển được một trình độ chuyên biệt”.

Giới phân tích cho rằng DS-8201 có thể giúp nâng số bệnh nhân ung thư vú được điều trị đích tăng lên gấp ba lần so với hiện nay. Ung thư vú là căn bệnh ung thư phổ biến nhất ở phụ nữ, gây tử vong hơn 500.000 người mỗi năm. Quan trong hơn, khả năng nhắm đích xác vào các tế bào ung thư của DS-8201 mà không ảnh hưởng đến các tế bào xung quanh là một lợi thế quan trọng đối với liệu pháp hóa trị khắc nghiệt, làm tổn thương cả những tế bào khỏe mạnh theo kiểu “thà giết lầm hơn bỏ sót”.

Nhà cựu phân tích Atsushi Seki của công ty chứng khoán UBS Securities Japan cho biết thuốc DS-8201 của Daiichi Sankyo đã giúp kéo dài sự sống cho các bệnh nhân ung thư cấp tính từ 10 tháng lên 20 tháng. Trong các cuộc thử nghiệm, các bệnh nhân sử dụng DS-8201 cũng ít nôn và rụng tóc hơn so với lúc họ sử dụng liệu pháp hóa trị.

Tiềm năng đầy đủ của DS-8201 sẽ còn mất nhiều năm nữa để chứng minh và phải mất thời gian để tập hợp dữ liệu nhằm chứng thực hiệu quả của thuốc này ở nhiều bệnh nhân.

Tuy vậy, tiềm năng của các thuốc ADC như DS-8201 đã khiến các ông lớn dược phẩm trên toàn cầu đứng ngồi không yên. Thuốc điều trị ung thư vú Herceptin của hãng dược phẩm Roche sẽ hết hạn bản quyền sáng chế ở Mỹ trong năm nay. Giờ đây, Roche đang bổ sung các thuốc ADC vào dạnh mục sản phẩm chủ lực của hãng này bao gồm thuốc điều trị ung thư vú Kadcyla. Trong khi đó, hãng dược phẩm Pfizer (Mỹ) cũng giới thiệu thuốc Mylotarg, một loại ADC, để điều trị ung thư bạch cầu.

Khoảng 56 hãng dược phẩm đang phát triển các ADC có tiềm năng trong điều trị nhiều loại bênh ung thư. Các nhà phân tích ở ngân hàng Cowen (Anh) cho biết các công ty này có thể là mục tiêu của các vụ thâu tóm hoặc các thỏa thuận nhượng quyền từ các công ty từ tập đoàn dược phẩm toàn cầu đang sốt sắng tìm miếng bánh ADC.

“ADC đang được định vị như là giải pháp thay thế hóa trị liệu. Do vậy, có tiềm năng hợp tác lớn trong lĩnh vực thuốc này”, các nhà phân tích của Cowen viết trong một báo cáo gửi khách hàng hồi tháng 4.

Thị trường ADC toàn cầu được định giá 1,57 tỉ đô la Mỹ vào năm 2017 và được dự báo tăng trưởng 26% mỗi năm đến năm 2025 lên mức gần 10 tỉ đô la Mỹ, theo một báo cáo của công ty Grand View Research.

Khái niệm ADC bắt đầu hình thành vào năm 1990 khi nhà khoa học đoạt giải Nobel Y học người Đức Paul Ehrlich xây dựng ý tưởng về “một giải pháp thần kỳ”, trong đó một phân tử chất độc đơn lẻ được triển khai để tấn công một tế bào bị bệnh mà không gây tổn thương các tế bào khỏe mạnh xung quanh.

ADC bắt đầu được sử dụng trên thực tế vào năm 2000 nhưng sự nhiệt tình với lĩnh vực này nhanh chóng lắng xuống vì nhiều ADC không đáp ứng được các kỳ vọng.

Thuốc DS-8201 của hãng dược phẩm Daiichi Sankyo đưa các ADC lên một tầm cao mới. Toshinori Agatsuma, Giám đốc nghiên cứu ung thư ở Daiichi Sankyo, cho biết lợi thế của DS-8201 là có thể mang 8 liều độc chất đến các tế bào ung thư, cao gấp đôi so với tiêu chuẩn thông thường.

Agatsuma nói: “Các ADC hiện nay còn lâu mới hoàn hảo về mặt kỹ thuật vì liều độc chất liên kết với các kháng thể không được triển khai đúng cách đến các tế bào ung thư. Chúng tôi muốn thách thức và cải thiện điều đó. Chúng tôi là kẻ đến sau trong lĩnh vực công nghệ sinh học nhưng tôi biết đó là một lĩnh vực mà chúng tôi có thể bắt kịp, cạnh tranh và chiến thắng”.

Hãng dược phẩm AstraZeneca (Anh) đồng ý góp đến 6,9 tỉ đô la Mỹ để hợp tác phát triển DS-8201 với hãng dược phẩm Daiichi Sankyo (Nhật Bản). Ảnh: Nikkei Asian Review

Theo Tổ chức Y tế thế giới, khoảng 2,1 triệu phụ nữ được chẩn đoán mắc bệnh ung thư vú mỗi năm. Bệnh ung thư vú ở 18% số bệnh nhân là do một chất protein có tên gọi HER₂ thúc đẩy. Phác đồ điều trị đầu tiên cho các bệnh nhân này kết hợp hóa trị liệu và thuốc Herceptin cùng với thuốc Perjeta của hãng Roche. DS-8201 đang được thử nghiệm ở các bệnh nhân ung thư giai đoạn muộn nhưng Daiichi Sankyo đang có kế hoạch sử dụng thuốc này cho tuyến điều trị đầu tiên của ung thư vú trong vòng hai năm tới.

David Fredrickson, Chủ tịch mảng ung thư của hãng dược phẩm AstraZeneca, cho rằng sẽ là một sự thay đổi lớn nếu DS-8201 có thể trở thành thuốc điều trị độc lập ở tuyến đầu tiên. Ông nói: “Chúng tôi có thể loại bỏ các tác dụng phụ liên quan đến hóa trị liệu và điều này mang lại lợi ích lớn cho các phụ nữ mắc bệnh ung thư vú”.

Các loại thuốc điều trị ung thư vú Herceptin chỉ sử dụng hiệu quả cho những bệnh nhân ung thư vú có hàm lượng protein HER2 cao. Những phụ nữ bị ung thư vú với hàm lượng HER2 thấp phải dựa vào hóa trị liệu và liệu pháp hóc-môn. Trong khi đó, DS-8201 có tiềm năng điều trị tất cả  bệnh nhân ung thư vú có hàm lượng protein HER₂ từ thấp đến cao.

Đối với hãng dược phẩm Daiichi Sankyo, phát triển thành công DS-8201 sẽ giúp hồi sinh công ty này sau khi trải qua nhiều năm vật lộn tìm con đường tăng trưởng do thiếu sản phẩm đột phá.

Theo Bloomberg